十万个为什么

怎样把基因送进人体

基因治疗能够治本,把人们以往一筹莫展的疾病斩草除根,自然获得了全世界的广泛关注。基因治疗的核心问题,是如何把目的基因送到该去的地方。现在把目的基因运送到人体细胞中的方法大致有三类:物理方法、化学方法、生物方法。

在物理方法中,可以用专门的针筒把目的基因注射进靶细胞中,也可以用特制的基因枪在轰击中把目的基因送进靶细胞。此外,还可以用电穿孔的办法把目的基因送进靶细胞。

在化学方法中,常常需要找到一个中间体化学物质,这个中间体既能与基因结合,又能与细胞相融合。于是,我们先让目的基因与化学物质结合,然后再把这个结合体与靶细胞接触,目的基因就能转移到靶细胞中去了。

例如有一种由球状磷脂双层膜组成的人工胶囊脂质体,既可以将目的基因包在胶囊内,也可结合在胶囊膜的表面,当这种脂质体与靶细胞结合时,脂质体就能和对方的细胞膜融合,将目的基因送进靶细胞。除脂质体外,二乙氨乙基—葡聚糖等也能担当运送目的基因的重任。

生物学方法是现在应用最为普遍的方法,世界上第一例遗传病基因治疗就是采用这种方法。在生物学方法中,需要依靠一种对人体无害的运输工具来运送目的基因,而这种较为安全可靠的工具通常是病毒,例如腺病毒。

如果把目的基因比作一个人的话,不管是乘飞机还是坐火车,人都得先坐上交通工具,并感到安全舒适。目的基因也是这样安全舒适地搭上腺病毒这个运输工具,医学上将这个搭载过程称为整合,用腺病毒把目的基因送进靶细胞的过程称为感染。

腺病毒运送目的基因时绝不捣乱,既不会唤醒沉睡的癌基因,也不会使活跃的抑癌基因失活。不过,通过腺病毒输送目的基因虽然安全可靠,但由于装载目的基因的腺病毒DNA 游离在细胞核内,并没有插入细胞染色体上,因此可能导致目的基因无法长期表达,使得基因治疗的效果难以持久维持。